今年，国家药监局将进一步采取有效措施，加快具有明显临床价值的罕见病药物研发和上市进程，尽早惠及我国罕见病患者。

近年来，国家药监局深化药品审评审批制度改革，大力支持罕见病药品研发创新，全力保障罕见病患者的健康权益。目前在所有的药品上市申请中，罕见病药品的审评速度最快，体现了国家药监局对罕见病患者用药需求的高度关注。